Versiones modificadas de la rapamicina se están probando para tratar enfermedades neurodegenerativas, autoinmunes y genéticas. Chile se sumó a esta carrera.
Han pasado 53 años desde el descubrimiento de una poderosa molécula producida por la bacteria Streptomyces Hygroscopius , hallada por una expedición canadiense en el suelo de Isla de Pascua.
Bautizada como rapamicina, en alusión a su origen rapa nui, esta molécula, con propiedades antibióticas y antimicóticas, se emplea hace décadas como un potente inmunosupresor para prevenir el rechazo de órganos trasplantados, para mejorar el desempeño de los stents cardíacos y tratar algunos tipos de cáncer.
Sin embargo, en los últimos años y tras desentrañar su mecanismo de acción, su fama se ha disparado. Numerosos centros de investigación han puesto sus ojos en la rapamicina y estudian su potencial terapéutico para una multiplicidad de enfermedades, muchas de las cuales hoy no tienen cura.
Para eso están desarrollando “rapalogos” o análogos de rapamicina. Se trata de moléculas de rapamicina modificadas para que apunten a un blanco más preciso dentro de la célula. Esto las convierte en mejores fármacos, más eficaces y capaces de suprimir los múltiples efectos adversos que tiene la rapamicina en su forma original. Estos incluyen alzas de glicemia y de colesterol, trastornos metabólicos y riesgo de trombos, lo que hace riesgoso su uso por períodos prolongados.
Limpiando neuronas
“Hay una gran cantidad de investigación que sugiere que nuevos rapalogos que estamos desarrollando tienen el potencial de tratar cierto tipo de cánceres de mama y carcinoma de células renales, enfermedades autoinmunes como lupus eritematoso sistémico y esclerosis múltiple. Pero también se podría apuntar a varios desórdenes neurodegenerativos, como el alzhéimer y la enfermedad de Huntington, y a algunos tipos de autismo y enfermedades genéticas raras, como el síndrome de Birt-Hogg-Dubé. Y también se ha visto que los rapalogos pueden mejorar la respuesta inmune en adultos mayores”, dice a “El Mercurio” Richard Marshak, CEO de Mount Tam Biotechnologies.
Este centro de investigación estadounidense acaba de firmar un convenio con el laboratorio del doctor Claudio Hetz, investigador del Centro de Gerociencia, Salud Mental y Metabolismo, y codirector del Instituto de Neurociencia Biomédica (BNI).
Gracias a esta alianza, y en colaboración con el doctor René Vidal, de la U. Mayor, en los próximos días su laboratorio comenzará a probar en ratones un rapalogo para la enfermedad de Parkinson.
“Lo que esperamos es que al administrarles esta droga, sus neuronas eliminen la neurotoxicidad que daña al cerebro y causa el parkinson”, dice Hetz. Como resultado, esperan que los animales vivan más y sin los síntomas motores de la enfermedad.
Si los estudios muestran los resultados esperados, su próxima apuesta es probar rapalogos para esclerosis lateral amiotrófica.
Para los investigadores, la gran promesa es que los rapalogos ayuden a controlar enfermedades propias del envejecimiento. “El envejecimiento es el principal factor de riesgo para muchas enfermedades y la rapamicina ha mostrado que es un elixir de la juventud”, dice Hetz, aludiendo a un estudio publicado en 2009 en la revista Nature que mostró que ratones que recibían rapamicina en su alimento extendieron su expectativa de vida en 15% y retrasaron la manifestación de signos de envejecimiento.
“Hasta la fecha, la rapamicina es la droga más potente para retrasar el envejecimiento en animales, lo que podría tener un efecto tremendo en salud pública para prevenir múltiples enfermedades crónicas”. CLAUDIO HETZ Investigador GERO y BNI