Cada 1 de agosto, desde 2018, se celebra el Día Mundial del RNA, la molécula que contiene la información transcrita a partir del DNA para la producción de proteínas. La fecha, propuesta originalmente por el bioquímico uruguayo Juan Pablo Tosar (uno de los primeros en postular la existencia de ribosomas extracelulares), fue sometida a votación entre los miembros de la RNA Society y obtuvo cerca del 90% de los votos de quienes participaron. Además de su importancia en la síntesis de proteínas, las moléculas de RNA tienen múltiples funciones tanto catalíticas como regulatorias. La investigación básica en RNA es importante tanto en el diseño de terapias para, por ejemplo, enfermedades neurodegenerativas como en la comprensión de los mecanismos que dan cuenta de la productividad de los cultivos vegetales.
Como ejemplo de lo anterior, el RNA mensajero (mRNA) se ha instalado como una nueva categoría de agente terapéutico para la prevención y el tratamiento de diversas enfermedades. Para funcionar apropiadamente in vivo el mRNA requiere de sistemas de entrega seguros y efectivos, que lo protejan de la degradación, permitan su ingreso a las células y su posterior liberación en el citoplasma. Las nanopartículas de lípidos han mostrado ser particularmente útiles para ese propósito; en particular, las vacunas de mRNA vehiculizadas a la forma de nanopartículas de lípidos que se están usando clínicamente contra la enfermedad por el virus SARS-Cov2, coronavirus 2019 (COVID-19), lo que marca un hito para la terapéutica de mRNA. Los autores discuten el diseño de las nanopartículas de lípidos, examinan las barreras fisiológicas y las posibles rutas de administración para los sistemas de mRNA vehiculizados en nanopartículas de lípidos. Además, consideran lo que ellos denominan puntos clave para el uso clínico de las formulaciones de mRNA en nanopartículas lipídicas, que incluyen las buenas prácticas de fabricación, la estabilidad, el almacenamiento y la seguridad, haciendo mención a estudios preclínicos y clínicos de la terapéutica de mRNA en nanopartículas lipídicas para enfermedades infecciosas, cáncer y trastornos genéticos. Finalmente, los autores ofrecen una perspectiva de las posibilidades futuras y los desafíos pendientes para esta prometedora tecnología.
Ver el artículo en: https://www.nature.com/articles/nrd.2017.243